Medicamentele inovatoare rambursate care sunt eficiente pentru afecțiuni rare sau greu de tratat, în România nu sunt disponibile. Țara noastră aflându-se printre ultimele țări în UE în ceea ce privește proporția acestor medicamente(sub 25%), iar timpul care trece de la aprobarea europeană până când acestea sunt disponibile în România (în medie 899 zile) constituie o provocare pentru sănătatea publică.
„Accesul la terapiile inovatoare este extrem de întârziat în România, deși s-au înregistrat multe actualizări la lista de medicamente inovatoare începând cu anul 2014. Terapiile noi, care încep să apară și în România, presupun diagnosticare precoce, corectă, o bună monitorizare și screening neo-natal îmbunătățit”, a declarat Dorica Dan, președinta Alianței Naționale pentru Boli Rare din România în cadrul evenimentului „Accesul pacienților români cu boli rare și cancere rare la terapii inovatoare”, potrivit HotNews.
„După cum au demonstrat-o și ultimii ani pandemici, inovația medicală și farmaceutică reprezintă un factor esențial pentru un sistem de sănătate adaptat provocărilor epocii noastre. Pentru a fi însă eficace, inovația trebuie să ajungă în timp util și într-un mod predictibil la cei care au nevoie de ea. Deși s-au făcut progrese în accesul la medicamentele inovatoare, după cum se constată și în studiul WAIT 2021 (realizat de IQVIA pentru EFPIA), România continuă să ocupe locuri codașe – față de restul statelor membre ale UE – în ceea ce privește proporția medicamentelor inovatoare rambursate (sub 25%) și durata de la aprobarea europeană în care acestea sunt accessibile pacienților români (în medie 899 zile). Acest lucru are influențe negative atât din punctul de vedere al indicatorilor de sănătate, cât și al celor socio-economici. ARPIM consideră că este necesar un acces echitabil, predictibil și cât mai rapid (maxim un an de la aprobarea europeană) la medicamentele inovative și o politică a medicamentelor care să stimuleze inovația și este deschisă la parteneriate cu asociațiile de pacienți, factorii de decizie și orice alte părți interesate pentru a identifica cele mai bune soluții în acest sens.” spune Ioana Bianchi, External Affairs Director la Asociația Română a Producătorilor Internaționali de Medicamente.
Medicina inovatoare
„Din ce în ce mai multe boli devin rare, ca urmare a capacității crescute de descifrare a mecanismelor biologice prin care se produc. Medicina genomică și celelalte științe omice ne ajută să caracterizăm din ce în ce mai bine bolile despre care știam că sunt rare, dar ne permit și să stratificăm bolile clasice, precum cancerul, în entități extrem de bine profilate molecular. Această complexitate nu trebuie să ne sperie, pentru că înseamnă, de fapt, șanse mai mari pentru pacienții în cauză. Cu două condiții: ca diagnosticul de precizie (sau în unele cazuri, screening-ul și diagnosticul de precizie) să poată fi formulat complet și la timp, iar accesul la terapiile necesare, din ce în ce mai performante, să fie asigurat rapid pentru pacienți. Personalizarea în materie de screening, diagnostic și tratament trebuie să fie însoțită de personalizarea căilor de acces la inovație, tocmai pentru a maximiza potențialul”, spune dr. Marius Geantă, președintele Centrului pentru Inovație în Medicină.
Screeningul neo-natal, un program care vizează detectarea presimptomatică prin testarea încă după naștere a bolilolor care pot fi tratate, dar nu sunt evidente clinic. Acestă metodă este un pas în accesarea terapiilor perfomante și inovatoare, însă din păcate, în România avem doar două boli rare care sunt integrate în programul de screening neo-natal. La polul opus se află Italia, unde screeningul neo-natal este inclus în programul național de sănătate și unde se testează pentru 44 de boli rare
„Nu este menit să ofere diagnosticul unei anumite boli, ci să identifice în cadrul unei populații acei subiecți care prezintă un risc mai mare de a fi afectați de o astfel de boală și să permită administrarea timpurie a terapiei adecvate, prevenirea dizabilității pe termen lung sau a morții premature”, susține dr. Raluca Ioana Teleanu, șefa clinicii de Neurologie pediatrică din Spitalul Clinic de Copii Dr. Victor Gomoiu din București, despre screeningul neo-natal
